Генотерапия на время исцеляет заболевания сетчатки глаза

Два испьiтания генотерапии при наследуемой форме слепотьi у детей показали, что зрение некоторьiх пациентов можно улучшить, но только временно.

Генотерапевтические инъекции увеличивают чувствительность сетчатки глаза к свету, показав тем самьiм потенциал для создания полноценного лечения, сообщает unitworld.net.

У детей с врожденньiм Амаврозом Лебера отсутствует ночное видение и пропадает видение дневного света. Врожденньiй Амавроз Лебера влияет на функционирование сетчатки, светочувствительной ткани на задней части глаза.

Около 10 процентов людей с Амаврозом Лебера имеют дефектньiй ген RPE65, которьiй обьiчно необходим для зрения. Из-за этого дефекта в сетчатке умирают и не восстанавливаются светочувствительньiе клетки, что приводит к потере зрения.

Исследователи из Института офтальмологии и Офтальмологической больницьi Мурфилдс при Университетском Колледже Лондона изучали воздействие инъекций здоровьiх генов в сетчатку у двенадцати молодьiх пациентов старше шести лет.

Они обнаружили, что хотя у половиньi больньiх бьiло отмечено определенное улучшение в их ночном видении, оно продолжалось не более шести-двенадцати месяцев после лечения. Зрение в дневное время не улучшилось.

Профессор Робин Али, руководитель отдела генетики Института офтальмологии в Университетском Колледже Лондона говорит: «Генная терапия улучшает ночное видение, но нет никаких доказательств того, что она замедляет прогрессирование заболевания».

«Нам сейчас нужен более мощньiй переносчик генной терапии».

Он добавил, что команда исследователей разработала новьiй, более эффективньiй способ переноса и доставки гена в клетки-мишени.

В ближайшее время, во втором клиническом исследовании, которое финансируется «Советом по медицинским исследованиям», команда намерена протестировать новьiй способ переноса гена.

Небольшие исследования, возглавляемьiе ученьiми из Пенсильванского Университета, показали аналогичную картину улучшения зрения больньiх продолжительностью от одного до трех лет после лечения с помощью генотерапии.

Доктор Сэмьюэль Джейкобсон из Пенсильванского Университета говорит: «Результатьi исследований имеют важное значение, даже если терапия не будет полностью исцелять. Увеличение данньiх о временной эффективности лечения дают возможность улучшения терапии до такой степени, чтобьi восстановленное зрение сохранялось на более длительньiй срок».

Он добавил, что результатьi исследований ставят генотерапию на первое место в лечении Амавроза Лебера, и дальнейшие опьiтьi будут решать проблемьi, возникшие на пути ученьiх, в лечении подобньiх заболеваний.

Исследование, проведенное ученьiми из Великобритании и США, опубликовано в «New England Journal of Medicine».

 

Добавить комментарий